幹細胞移植可用於治療遺傳缺陷,如白化病和軟骨軟化癥。幹細胞移植是指在壹定程度上替換患者自身肝、肺、腎等重要組織器官中缺失的細胞,從而緩解或根除患者的癥狀。但幹細胞移植也存在壹些潛在的風險,如輸註前化療、抽取骨髓後惡性腫瘤的概率大等。
至於基因編輯技術,雖然它可以更直接、更準確地改變人類基因,從而潛在地治愈人類的壹些疾病,但它仍處於初級階段,有許多技術、道德和安全問題有待解決。同時,即使基因編輯技術的技術問題能夠解決,涉及人類基因的技術也面臨著倫理和法律的嚴峻挑戰。
綜上所述,雖然幹細胞移植和基因編輯技術是非常前沿的基因治療手段,但是在壹些基因相關疾病的治療上,仍然存在著科學技術問題和嚴重的倫理社會問題,需要在廣泛的討論和監督下慢慢推廣。