新藥研發是壹項科技含量高、投資大、周期長、風險高、效益高的系統工程。也是壹個非常嚴格復雜的過程，每種藥物都不壹樣，所以藥理研究是必不可少的關鍵步驟。不斷發現和提供安全、高效、適應疾病譜、質量可控的新藥，對保護人民健康和發展國民經濟具有重要意義。
新藥從發現到生產再到臨床應用，壹般要經歷創新階段和發展階段。在創新階段，需要將合成或純化產物的有效成分進行配方設計，並在病理模型上進行篩選，從而找到具有開發價值的化合物，即先導化合物。然後研究先導化合物的構效關系，開展工藝研究、制劑研究、質量控制、藥效學評價、安全性評價、臨床藥理研究等。按國家新藥審批的有關規定執行。
在實踐經驗或理論的指導下，通過合成和篩選可以發現新的藥物。新藥的研究過程大致可以分為臨床前研究、臨床研究和上市後監測。臨床前研究主要包括藥物化學研究和藥理學研究。前者包括藥物制劑工藝、理化性質和質量控制標準，後者以符合《實驗動物管理條例》的實驗動物為基礎，進行藥效學、藥代動力學和毒理學研究。臨床研究分為四個階段:
I期臨床試驗是在20 ~ 30名正常成年誌願者身上進行的初步藥理學和人體安全性試驗，是新藥人體試驗的初始階段，為後續研究提供科學依據。
ⅱ期臨床試驗為隨機雙盲對照試驗，觀察病例不少於100例，主要是對新藥的有效性和安全性進行初步評價，並推薦臨床劑量。
三期臨床試驗是新藥批準上市前和試生產期間的擴大多中心臨床試驗。觀察病例數不少於300例，對新藥的有效性和安全性進行社會調查。新藥只有通過臨床試驗後才能獲準生產和上市。
ⅳ期臨床試驗是在藥品上市後，在廣泛的社會人群中評價新藥的安全性和有效性，考察長期廣泛使用條件下的療效和不良反應，也稱售後調查。這壹時期對新藥臨床價值的最終確定意義重大。
目前研發領域已經提出了0期臨床試驗的概念。0期臨床試驗是壹種僅限於傳統I期臨床試驗的研究，旨在評價受試藥物的藥效學和藥代動力學特征。其特點是劑量小，周期短，受試者少，無藥效評價目的。其目的是評價作用於靶標指標和/或生物標誌物的抗腫瘤候選藥物的藥效學和藥代動力學。