反義核酸作為基因治療藥物之壹，與傳統藥物相比具有諸多優點。1）高度特異性：反義核酸藥物通過特異的堿基互補配對作用於靶RNA或DNA，猶如“生物導彈”。2）高生物活性、豐富的信息量；反義核酸是壹種攜帶特定遺傳信息的信息體，堿基排列順序可千變萬化，不可窮盡。3）高效性：直接阻止疾病基因的轉錄和翻譯。4）最優化的藥物設計：反義核酸技術從本質上是應用基因的天然順序信息，實際上是最合理的藥物設計。5）低毒、安全：反義核酸尚未發現其有顯著毒性，盡管其在生物體內的存留時間有長有短，但最終都將被降解消除，這避免了如轉基因療法中外源基因整合到宿主染色體上的危險性。