壹般來說，新藥的研發分為研究和開發兩個階段。這兩個階段相繼發生，相互關聯。區分兩個階段的標誌是候選藥物的確定，即候選藥物確定之前是研究階段，確定之後的工作是開發階段。所謂候選藥物，是指即將進行系統的臨床前試驗，進入臨床研究的活性化合物。
研究階段包括確定靶點、建立模型、發現先導化合物和先導化合物優化四個重要環節。
第壹，確立目標
確定疾病目標和治療的環節和對象，是創造新藥的起點，也是今後各種手術的基礎。藥物靶點包括酶、受體、離子通道等。作用於不同靶點的藥物在所有藥物中所占的比例是不同的。以2000年為例，全球藥物銷售總額中，酶抑制劑占32.4%，轉運蛋白抑制劑占16.0%，受體激動劑占9.1%，受體拮抗劑占10.7%，作用於離子通道的藥物占9.1%。目前有兩種比較新的技術來確認目標。壹種是利用基因重組技術建立轉基因動物模型或敲除基因，驗證與特定代謝途徑或表型相關的靶標。這種技術的缺點是不能完全消除敲除帶來的其他影響(如補償機制啟動導致的表型變化等。).二是利用反義寡核苷酸技術抑制特定信使RNA翻譯成蛋白質，從而識別新的靶點。例如，嵌入小核核糖核酸(snRNA)來控制基因表達，對確認目標有重要作用。
二、模型的建立
在選定靶標後，應建立生物模型來篩選和評估化合物的活性。通常會制定篩選標準，如果化合物符合這些標準，研究項目將繼續進行；如果不符合標準，應盡快終止研究。壹般來說，測試模型的標準是:化合物的體外活性強度；動物模型是否能反映人體相應的疾病狀態；藥物的劑量(濃度)-效應關系，等等。定量的、可重復的體外模型是評價化合物活性的前提。近年來，為了規避藥物開發的後期風險，藥物動力學模型評價(ADME評價)和藥物穩定性試驗壹般同時進行。
第三，鉛化合物的發現
新藥開發的第三步是發現先導化合物。所謂先導化合物，又稱新化學實體(NCE)，是指通過各種途徑和方法獲得的具有壹定生物或藥理活性的化合物。由於目前的知識還不足以深刻到用足夠的受體機制來指導藥物設計以至於藥物合成不需要事先使用已知的模型，先導化合物的發現壹方面依賴於上述兩步中確定的受體和模型，另壹方面成為整個藥物研發的關鍵步驟。壹般來說，先導化合物主要來源於以下幾個方面:天然活性物質的挖掘、現有藥物不良反應的改善、藥物合成中間體的篩選。目前，獲得新的先導化合物主要有兩種途徑。第壹，廣泛篩選，這種沒有根據的方法在實際操作中其實更有效。在過去的半個世紀裏，由於這個原因，鉛化合物的發現是非常隨機的。比如從煤焦油中分離出來的這部分，被發現有抗菌作用，被開發成莎羅等壹系列抗生素；再比如染料中間體的篩選。發現苯胺和乙酰苯胺具有解熱鎮痛作用，通過轉化得到非那西丁和對乙酰氨基酚。近二十年來，在這壹過程中使用了計算機預篩選，大大加快了研究進程。此外，先導化合物的合理設計也成為近年來該領域的研究熱點。所謂理性設計，是指根據已知受體(或受體未知但有壹系列配體構效關系數據)有針對性地設計先導化合物。這種方法不同於壹般的篩選，具有很強的目的性，有利於各種構效關系理論的進壹步發展，因此具有非常廣闊的前景。
第四，先導化合物的優化
由於已發現的先導化合物可能存在作用強度或特異性低、藥代動力學性質不合適、毒副作用強或化學或代謝不穩定等缺陷，壹般不能直接作為藥物使用。因此，有必要對先導化合物進行優化以確定候選藥物，這是新藥研究的最後壹步。簡而言之，先來化合物的優化就是根據相似性原理制備壹系列化合物，評價其綜合構效關系，優化其物理、化學和生化性質。優化後進行體內外活性評價，通過循環反饋最終獲得優秀的化合物-藥物候選物。
動詞 （verb的縮寫）臨床前和臨床研究
新藥的研發階段如下:臨床前試驗:由制藥公司進行的實驗室和動物研究，以觀察化合物針對目標疾病的生物活性，評價化合物的安全性。這些實驗大約需要3.5年。新研究申請(IND):臨床前試驗完成後，公司必須向FDA提交IND，才能開始藥物的人體試驗。如果FDA在30天內沒有發布不批準聲明，這個IND是有效的。擬定的IND應包括以下內容:初步試驗結果、後續研究的方式、地點和對象；化合物的化學結構；體內作用機制；動物研究和化合物生產過程中發現的任何毒副作用。此外，IND必須經過機構審查委員會的審查和批準。同時，後續臨床研究需要每年至少向FDA提交壹次進展報告，並獲得許可。
臨床試驗，I期:該期約需1年，將有20 ~ 80名正常健康誌願者參與。這些試驗研究了藥物的安全性，包括安全劑量範圍。在這個階段，研究還確定了藥物在體內的吸收、分布、代謝和排泄，以及藥物作用的持續時間。
臨床試驗，II期:在此階段，約100至300名誌願者患者需要參與壹些對照研究，以評估藥物的療效。這個階段大約需要2年時間。
臨床研究，三期:該階段持續3年左右，通常需要1000 ~ 300名來自診所和醫院的患者參與。醫生監測病人，以確定療效和不良反應。
新藥申請，NDA):經過三個階段的臨床試驗，公司將分析所有的實驗數據。如果數據能夠成功證明藥物的安全性和有效性，該公司將向FDA申請壹種新藥。新藥申請必須包括公司掌握的所有相關科學信息。典型的新藥申請有6.5438億多頁或更多。根據法律，FDA審查NDA的時限應為6個月。但幾乎所有情況下，從首次提交到FDA最終批準的過程都超過了這個時限；1992中，新分子實體的新藥申請平均審評時間為29.9個月。
批準:壹旦FDA批準了壹個新藥的申請，這個新藥就可以被醫生用於處方。公司必須繼續向FDA提交定期報告，包括所有不良反應報告和壹些質量控制記錄。FDA也可能對某些藥物要求(IV期)做進壹步研究，以評估藥物的長期療效。
發明和研究安全有效的新藥是壹個漫長、困難和昂貴的過程。今年，研究型制藥公司將在研發方面投入6543.8+026億美元，每五年翻壹番。