AML所有亞型中，除APL外，治療基本壹致。
1.AML緩解期化療的經典誘導化療是DA方案:柔紅黴素(DNR)45 ~ 60mg/(m2·d)。
(第65438天+0 ~ 3天)+阿糖胞苷(ara-c)100mg/(m2·d)(第65438天+0 ~ 5天或第65438天+0 ~ 7天)，首療程完全緩解率(CR)為40% ~ 50%。第二個療程為60% ~ 75%。
其他誘導化療方案如下:①AID方案:阿糖胞苷+伊達比星(去甲氧柔紅黴素)或阿糖胞苷+伊達比星(IDA)+依托泊苷(VP-16)(ICE)；②阿糖胞苷+柔紅黴素+硫鳥嘌呤；③米托蒽醌(NVT)+依托泊苷(VP-16)(ME)等。臨床研究表明，在DA方案中加入依托泊苷(VP-16)並不能進壹步提高完全緩解率，但可以提高總生存率。然而，添加6-TG對完全緩解率和總生存率沒有顯著影響。伊達比星(IDA)在誘導化療中的作用逐漸被人們所認識。其優勢在於對惡性腫瘤細胞，特別是對具有多藥耐藥表型的白血病細胞有較強的細胞毒性，比柔紅黴素(DNR)強，心臟毒性低。單療程緩解率高，適用於老年患者。標準用法如下:12mg/m2，1 ~ 3天。最近，ACG小組總結了5個大規模臨床隨機對照研究，***1052例AML。結果與柔紅黴素組相比，伊達比星組的早期治療失敗/死亡率相似，而晚期治療失敗/死亡率顯著降低(P < 0.0001)；伊達比星組的總緩解率高於柔紅黴素組(P=0.002)。伊達比星(IDA)組的無病生存率(DFS)和總生存率略高於柔紅黴素(DNR)組(P=0.07和P=0.03，表7)。因此，伊達比星(IDA)逐漸成為臨床研究的標準誘導化療方案之壹。
阿糖胞苷是誘導化療的重要組成部分，其常規劑量為第1天至第7天100mg/m2。臨床研究表明，7天療程效果優於5天療程，與10天療程效果相近。持續靜脈滴註優於單次和分次註射；200mg/m2並不能提高療效。近年來，由於中大劑量阿糖胞苷治療AML緩解後效果明顯，壹些學者嘗試用大劑量(HiDAC)誘導緩解。壹些研究表明
2.在緩解誘導治療達到CR後，大劑量鞏固和強化治療在AML的後續治療中起著重要作用，這將在很大程度上決定AML持續緩解的時間、患者生存率和復發時間。目前主張緩解後治療應該是強化鞏固治療，這些方案的強度至少與誘導緩解治療相同。采用該方法，中位CR期達到18 ~ 24個月，20% ~ 45% CR患者的無病生存期達到15年。主要方法如下。
(1)正規強化治療三年計劃:阿糖胞苷，100 mg/m2，6-TG，100mg/m2，12h重復壹次，直至骨髓抑制，每月重復壹次。壹個療程約10天，12 ~ 18個月後7天。適合各年齡段患者，長期DFS期望>；10%~20%。
(2)短期大劑量鞏固化療:阿糖胞苷，2 ~ 3g/m2靜脈註射3h；12h重復；第65438天+0，3，5；每28 ~ 35天重復壹次或根據外周血細胞計數的恢復程度進行調整。5年DFS預期44%；5%的治療相關死亡；可應用的
3.造血幹細胞移植
(1)異基因骨髓造血幹細胞移植(Allo-BMT或Allo-HSCT): Allo-BMT或Allo-HSCT是目前唯壹能根治白血病的方法。臨床實踐表明，采用異基因BMT/異基因HSCT治療AML可有效控制疾病復發，遠期DFS為40% ~ 55%。與療效密切相關的因素是病例和供體的選擇以及骨髓移植的時機。國外多項單中心研究表明，同胞供者HLA相合移植在首個完全緩解期進行，遠期DFS(以下簡稱DFS)達到45% ~ 70%；早期復發(ER)或第二完全緩解期，DFS 20% ~ 35%；難治/復發病例DFS 10% ~ 15%；誘導緩解治療無效的患者進行移植，DFS 21% ~ 43%。對移植和化療的前瞻性研究表明，同種異體HSCT療法的優勢是減少復發和提高DFS。
鑒於AML(APL除外)迄今為止的高復發率，即使規劃了3 ~ 5年，DFS也只有20%左右。因此，在獲得CR1後，只要年齡和其他條件允許，這些患者應盡可能使用HSCT治療。
(2)自體骨髓/造血幹細胞移植(自體BMT/自體HSCT):自體HSCT適用於大多數AML病例(
4.特殊類型治療M2b誘導分化治療:90%的AML-M2b患者伴有t(8；21)形成AML-ETO融合基因。近年來，國內外學者開展了大量的實驗研究，探索M2b的誘導分化和雕亡治療，開發新的分化誘導劑。苯丁酸鈉對HL-60(人早幼粒細胞白血病)、MEL(小鼠紅白血病)等多種腫瘤細胞具有抑制增殖、促進分化的作用。美國國立衛生研究院的壹組研究人員發現，視黃酸(ATRA)和苯丁酸鈉具有協同效應，因此他們認為苯丁酸鈉可能有很好的應用前景。目前M2b的誘導分化治療還處於實驗階段，臨床效果還有待肯定。
5.難治耐藥AML的治療按照目前AML治療水平，10% ~ 30%的患者對壹線標準誘導方案仍無效，40% ~ 80%已獲得CR的患者最終會復發。
難治性和復發性AML的耐藥程度和對再治療的治療反應是不同的，並取決於疾病本身的異質性、復發的性質、時間和頻率，特別是首次緩解(CR1)期的長度。壹線方案充分治療無效，CR後6個月內復發，或復發後未達到二次緩解(CR2)的患者為高度耐藥AML。文獻報告Cr 1
為克服臨床耐藥，難治復發AML的治療方案為:①與壹線治療無交叉耐藥的其他藥物組成的新方案；②采用HD和ID阿糖胞苷(AraC)；③耐藥逆轉劑的應用；④造血幹細胞移植。
HD和ID阿糖胞苷(Ara-C)是難治性和復發性AML最常用的解救療法。通常與HD和ID Ara-C聯合使用的藥物包括米托蒽醌(MTZ)、伊達比星(ida)、依托泊苷(VP-l6)、吖啶(m-AMSA)和門冬酰胺酶。報道的CR率為30% ~ 70%，但中位DFS壹般≤6個月和3年。米托蒽醌(MTZ)+HD、ID阿糖胞苷(Ara-C)和依托泊苷(VP16)近年來已被探索用於治療難治性和復發性AML。報道的CR率大多在50%以上，Cr 1
難治復發AML的非HD阿糖胞苷(AraC)治療方案有兩種:壹種是標準劑量的AraC、米托蒽醌(MTZ)、依托泊苷(VP-16)、吖啶(m-AMSA)或伊達比星(Ida)等。另壹類不含AraC，如依托泊苷(VP-16)聯合米托蒽醌(MTZ)、吖啶(m-AMSA)、阿黴素(阿克拉黴素)或氮雜胞苷(5-氮雜胞苷)。兩者的CR率大多≤50%，緩解期較短。Brown等采用HD依托泊苷(VP-16)(總量1.8 ~ 4.2g/m2)加環磷酰胺HD (CTX) [50mg/kg× (3 ~ 4)天]，難治性AML的CR率為42%，其中HD阿糖腺苷(AraC)用於治療證實耐藥的病例。其他治療方法包括卡鉑和2-氯脫氧腺苷(2-CdA)。
除了CR1期的長短，還有壹線誘導，緩解後的治療強度。通常接受過強初始誘導和緩解後治療的復發患者對再治療的反應將顯著降低；治療期間緩解後復發比完成和停止治療後復發更糟糕。第二次及多次復發不僅緩解期少見，而且每次緩解期都縮短，最終死亡是必然的。影響復發患者療效的其他不良因素有高齡(> 50歲)、白細胞計數高(>；25×109/L)，白血病發病前有MDS等前驅血液病史，血清膽紅素、堿性磷酸酶升高，部分高危細胞遺傳學異常。
由於單純化療對難治復發AML的遠期療效很差，壹般主張對年齡較大的患者進行治療
6.其他正在探索的新方法證明，拓撲異構酶抑制劑拓撲替康能特異性結合DNA單鏈末端的拓撲異構酶I，阻止拓撲異構酶I修復單鏈末端，導致DNA雙鏈結構破壞和細胞死亡，從而具有抗腫瘤活性。ⅰ期臨床試驗表明，部分難治性和復發性AML可單用拓撲替康獲得CR，主要毒性為骨髓抑制和粘膜炎。拓撲替康(靜脈輸註1 ~ 7 mg/m2，連續5天)聯合含AraC和拓撲異構酶ⅱ抑制劑的標準方案可能具有抗白血病作用。拓撲替康聯合環磷酰胺(CTX)、AraC和依托泊苷(VP-16)也在探索中。
MDR1基因過度擴增導致P-gp在細胞膜上高表達，是白血病細胞多藥耐藥(MDR)的主要機制，也是導致AML化療失敗或早期復發的重要因素。壹些非細胞毒性藥物，如環孢素A和環孢素D類似物PSC833，可抑制MDRl/P-gp的表達，延緩無環化合物和依托泊苷(VP-l6)在肝臟的代謝和清除，維持化療藥物在體內的有效濃度。因此，聯合應用環孢素和化療有助於提高此類病例的療效。List等報道環孢黴素(CsA)聯合柔紅黴素(DNR)+HD阿糖胞苷(ARAC)用於治療原發性難治性和Cr 1
近年來，單克隆抗體(MoAb)在白血病治療方面取得了長足的進展。由於> CD33在90%的AML中表達，而在正常造血幹細胞中不表達，因此CD33是AML治療的理想靶抗原。抗CD33和抗CD45MoAb也適用於攜帶毒素、藥物或放射性核素，以更有效地清除體內白血病細胞。目前廣泛研究的有HuMl95(未結合的抗CD33MoAb)、CMA676(用抗癌抗生素刺孢黴素交聯的抗CD33MoAb)、131碘(131I)、90釔(90Y)。213鉍(213Bi)標記的抗CD33和抗CD45MoAb(如131I-HuMl95，213Bi-HuMl95，131I-抗CD45)。鑒於大多數有效病例用骨髓白血病細胞預處理的事實
去除T細胞的造血幹細胞移植復發率高，間接證明了供體T細胞介導的移植物抗白血病(GVL)效應。Kolb等在1990首次發現供體淋巴細胞輸註(DLI)具有抗腫瘤作用。Collins等後來報道慢性CML患者的CR率為73%，其中有細胞遺傳學/分子生物學復發者的CR率為65，438+0，000%。而DLI對Allo-BMT後復發的AML療效較差，CR率僅為65，438±0.5% ~ 29%。然而，有效的病人往往有髓外復發。DLI治療的副作用主要是GVHD和骨髓抑制，這是感染和死亡的常見原因。有人從小劑量開始，用遞增劑量給予DLI數次(D3T細胞從6×l06個/kg逐漸增加到1×108個/kg)，或用於體外清除細胞毒性CD8T細胞，分離CD4T細胞用於DLI，可明顯降低GVHD的發生率，減輕GVHD的嚴重程度。
7.功效標準
完全緩解(CR):
①臨床無白血病細胞浸潤引起的癥狀和體征，生活正常或接近正常。
②血象:Hb≥100g/L或≥90g/L(女性和兒童)，中性粒細胞絕對值≥1.5×109/L，血小板≥ 100× 109/L，外周血白細胞分類中無白血病細胞。
③骨髓像:粒細胞ⅰ+ⅱ型(原始單細胞+原始單核細胞或原始淋巴+原始淋巴細胞)≤5%，紅細胞、巨核細胞正常。
M2b型粒細胞+早幼粒細胞≤5%，中性粒細胞比例正常。
M3型粒細胞+早幼粒細胞≤5%。
M4 I型和II型粒細胞+原始和幼稚單核細胞≤5%。
M5型單核細胞ⅰ+ⅱ型和未成熟單核細胞≤5%。
M6型粒細胞ⅰ+ⅱ型，幼紅細胞與成紅細胞的比例基本正常。
M7型粒細胞和紅細胞正常，原始巨核細胞+幼稚巨核細胞基本消失。
所有:淋巴細胞+未成熟淋巴細胞≤5%。
(2)部分緩解(PR):骨髓粒細胞ⅰ型+ⅱ型(單核細胞+幼稚單核細胞或淋巴細胞+幼稚淋巴細胞)> 5%且≤20%；或臨床和血象項目之壹達不到完全緩解的標準。
(3)白血病復發是下列三種之壹:
①骨髓粒細胞ⅰ型+ⅱ型(原始單倍體或原始淋巴加淋巴)> 5%且≤20%，經過壹個療程有效的抗白血病治療後，骨髓像仍未完全緩解。
②骨髓粒細胞ⅰ型+ⅱ型(原單加幼單或原淋巴加幼淋巴)> 20%。
③髓外白血病細胞浸潤。
(4)持續完全緩解(CCR):指自治療後完全緩解之日起3至5年以上未復發白血病者。
(5)長期生存:急性白血病自確診之日起生存時間(包括無病或無病生存)達到5年以上。
(6)臨床治愈:指停止化療5年或DFS達到10年者。
註:所有統計存活率應包括那些被誘導少於壹個療程的人；誘導治療1個療程及以上的病例應納入療效統計範圍。
(2)預後
單壹因素無法可靠判斷預後，要綜合分析患者的所有信息才能做出更準確的猜測。重要的預後因素如下:
1.高齡(> 60歲)和2歲以下嬰兒預後差。經過充分治療，15 ~ 60歲的五年無病生存率為10%，2 ~ 14歲的兒童為60%。
2.如繼發AML由MDS轉化而來，或因其他良惡性疾病引起的放化療後AML，化療反應差，或獲得CR，但CR期短。
3.細胞遺傳學對判斷預後有重要價值，t(15；17) APL對ATRA反應良好，大大降低了DIC。大約50%的患者在CR聯合化療後可以長期存活。還有t(8；21)，CR率較高，但若合並髓外病變，預後較差。M4E0型inv(16)也有較高的CR率，但容易並發CNS-L，影響預後。經過充分的HD-Ara-C治療後，預後得到了改善。
繼發性白血病常伴有5.7號染色體異常，預後差。三倍體8是AML最常見的類型，染色體數目異常，預後不良。伴有復雜染色體異常的AML預後很差。
4.FAB分型M0、M5、M6和M7預後差；骨髓中有Auev小體和嗜酸性粒細胞的原始細胞預後較好。
5.治療後1周，標準化療方案後最多2周骨髓反應低；壹個療程後獲得CR的患者預後良好。
6.關於免疫表型對AML預後的影響有不同的報道。CD34和p170同時陽性者易產生耐藥性，預後差。具有淋巴免疫表型的AML，尤其是只有壹種淋巴表型的AML，預後很差。
7.高白細胞血癥和髓外病變患者預後不良的AML死亡原因依次為感染(70%)、出血(15%)、CNS-L(5%)、肝或腎功能衰竭(5%)、貧血和全身無力。