循證醫學最大的特點是在評價治療的有效性和安全性時，需要將患者的相關生活質量和預後作為終點指標——臨床結局，進行大規模、多中心、隨機對照試驗。比如在心血管領域，硝苯地平是國內外廣泛使用的降壓藥。傳統醫學模式研究證明，能有效降低血壓，對肝、腎等器官無不良影響。循證醫學證據表明，硝苯地平能有效降低血壓，但會增加心肌梗死的風險。劑量越大，療程越長，這種風險增加的越明顯。兩種醫學模式的區別在於，傳統醫學模式只評價藥物的降壓效果和不良反應，而循證醫學評價的是患者使用藥物後對“生死”和“心臟病發作”的影響。所以這種循證醫學的評價被稱為“預後”的評價。
循證醫學的思想和嚴格的方法論對藥物的臨床前研究和上市前臨床研究提出了新的思路和更高的要求。倡導循證醫學有助於提高藥物臨床研究的質量，不僅有助於指導新藥研發，還有助於藥物技術評價，進壹步探索如何評價循證藥物，真正提高藥物評價質量。