從理論上講，幹細胞可以用於臨床細胞移植，治療各種疾病，構建人工組織或器官。最適合的疾病主要是缺血引起的心肌壞死、腫瘤等組織壞死性疾病，帕金森綜合征等退行性疾病，胰島素依賴型糖尿病等自身免疫性疾病等。與傳統方法相比，應用幹細胞治療疾病具有許多優點:低毒或無毒，壹次有效；不需要完全了解疾病的確切機制；沒有傳播疾病的風險:也可以使用自體幹細胞移植來避免免疫排斥。
幹細胞醫學的研究進展
目前，幹細胞和再生醫學的研究已經成為自然科學中最引人註目的領域。其理論的完善和技術的飛速發展，必將在疾病治療和生物醫學領域產生劃時代的成果，這是對傳統醫學手段和醫學觀念的壹次重大革命。
幹細胞治療有很多優點:毒性低(或無毒性)，即使疾病發病機制的確切機制尚未完全了解，也能達到較好的治療效果，自體幹細胞移植可避免免疫排斥，對傳統治療方法療效不佳的疾病有驚人的療效。
幹細胞移植治療特定的可治療疾病。
(1)幹細胞用於治療神經系統疾病，如腦癱、脊髓損傷、運動神經元病、帕金森病、腦出血、腦梗塞後遺癥、腦損傷後遺癥等。(2)幹細胞治療免疫系統疾病，如糖尿病、皮肌炎、肌無力、血管病、硬化癥、白血病等。(3)幹細胞用於治療其他疾病，如肝病、肝硬化、股骨頭壞死等。