近日，壹場“創新藥研發高峰論壇”在廣州舉行，多方***話把握生物醫藥產業利好政策，促進ICH指導原則在國內的落地和全面推進，實現國內尤其是廣東省創新藥物研發的國際接軌。論壇由廣東省生物醫藥創新技術協會、中國醫藥質量管理協會CRO分會主辦，廣州博濟醫藥生物技術股份有限公司、廣州博濟生物醫藥 科技 園有限公司聯合承辦。
政策
利好政策出臺重塑醫藥行業生態
近幾年，我國先後出臺了抗癌藥物零關稅、加速創新藥物上市審批審評、國家醫保藥品目錄調整等壹系列利好醫藥政策和法規，推動國內醫藥企業研發積極性，提高了患者獲得創新藥物的可及性，使患者獲得了更好的治療服務。
“實際上，這些利好政策都在重塑整個醫藥行業生態。”廣東省肺癌研究所所長、中國臨床腫瘤學會前理事長吳壹龍表示，過去由於壹些政策不到位，藥物的可及性較低，導致很多病人私自買藥服用，從而引發了並發癥和副作用，“這些都是我們目前面臨的現狀”。
今年4月17日，國家醫療保障局發布《2019年國家醫保藥品目錄調整工作方案》，7月底前確定調入調出藥品名單。擬新調入國家醫保藥品目錄的藥品將繼續采用國家談判機制，由談判專家根據評估意見與企業開展談判，確定全國統壹的醫保支付標準和管理政策。
“這能保證我們藥物的可及性，也就是‘用得起藥’，就這壹點，我覺得已經做得挺不錯了”。吳壹龍解釋說，所有的制藥廠都必須按照藥物可及性與國家醫保藥品目錄，將藥品應用到醫院之中。同時，基於國家衛健委發布的合理用藥說明，醫院中的所有醫生必須嚴格遵循適應癥用藥。“這就倒逼醫藥公司在開發藥物時，必須按照適應癥壹步步來操作。”在他看來，這就是在重塑醫藥行業生態，“從醫藥到醫生的重塑，而生態重塑後，患者受益是最大的”。
挑戰
ICH規則引入中國是機遇也是挑戰
2017年6月14日，國家藥監局正式成為ICH(國際人用藥品註冊技術協調會)成員，成為全球第8個監管機構成員，並於壹年後當選為管理委員會委員。這意味著，中國的藥品監管部門、制藥行業和研發機構將逐步轉化和實施國際最高技術標準和指南，並積極參與國際規則制定。
據此前媒體報道，此次國家藥監局加入管委會，不僅有利於助推我國藥品審評審批制度改革，也有利於擴大ICH規則的國際影響，加快實現藥品可及性，推動中外醫藥產業交流。廣東省生物醫藥創新技術協會執行會長朱少璇對此表示贊同，她進壹步解釋說，“這能夠推動國際創新藥品早日進入中國市場，滿足臨床用藥需求，並提升國內制藥企業的創新能力和國際競爭力。”
“ICH指導原則引入中國，從臨床試驗到新藥研發壹體化的水平或規範接近國際化，既是機遇也是挑戰。”曾任諾華研發中心(CNIBR)研發副主任的王建華博士表示，由於國內創新藥研發起步晚、水平低，ICH指導原則對國內藥企的研發生產能力提出更高要求。“外國獲批的產品進入中國市場的速度加快，競爭更加激烈，國內企業就需要重建體系以適應國際標準，最大的挑戰是研發出壹些國際認可的創新藥”。
提醒
隨著仿制藥壹致性評價及藥品集中招標推行，藥企將面臨壹次“洗牌”
雖然政策利好，國際上也有機遇，但重塑醫藥行業生態也不是那麽容易的。眾所周知，中國是仿制藥大國。中國醫藥工業信息中心數據顯示，2016年我國仿制藥市場規模約為9167億元，預計2020年有望達到14116億元。仿制藥市場在整個藥品市場規模中的占比維持在60%以上，其中化學藥品中95%以上是仿制藥。因此，我國不少依靠仿制藥的生產企業均獲得長期且穩定的發展。
然而，“靠仿制藥打天下的時代可能壹去不復返了。”在論壇上，醫學博士、中國醫藥質量管理協會CRO分會當值會長王廷春表示，隨著仿制藥壹致性評價以及藥品集中招標制度的推行，國內藥企將面臨壹次“洗牌”，朝兩極分化發展。
王廷春介紹，具有資金實力和優勢研發能力的大型藥企會因控費、降價以及愈演愈烈的競爭壓力逐步踏入創新的領域，從而進入創新藥快速發展時代。而大部分中小型藥企仍受困於仿制藥壹致性評價，“壹致性評價需要巨大的時間成本和經費成本，對受困於資金不足的中小型企業是不小的壓力，部分企業業務量急劇縮小，面臨被淘汰的風險。”
對於高速發展的中國來說，優質藥品的需求肯定不斷提升，通過壹致性評價的仿制藥具有重新瓜分市場份額的機會。但在我國日趨激烈的仿制藥市場競爭環境中，藥企通過壹致性評價就“安全”了嗎？“這只是證明仿制藥與原研藥具有壹樣的質量和療效。”王廷春認為，藥企做到壹致性評價只是入門，不足以應對市場激烈的競爭。
方向
改良型新藥符合實際
但創新藥研發才是未來
當前，我國致力於創新藥研發的企業有兩類：壹類是由仿制藥向創新藥發展的老牌大型企業，如恒瑞醫藥等；另壹類是海歸派創新藥公司，融得大量資金，並於海外上市，如百濟神州。而政策的暖風勁吹，刺激著越來越多的藥企走上“創新”之路。
“現在，國家政策已經在引導企業朝著仿制藥向創新藥的方向發展。”王廷春舉例說，人們熟悉的降壓藥苯磺酸氨氯地平，國內售價六七元壹盒，而原研藥絡活喜則四十多元壹盒。2018年11月，被譽為“醫保采購第壹單”的“帶量采購”文件《4+7城市藥品集中采購》在上海藥事所完成，氨氯地平以0.14元的價格獲得預中選資格，利潤大幅降低。“原本做仿制藥的企業是靠量獲利，現在壹些銷量不好的藥品可能就放棄壹致性評價或不再生產，這就倒逼著大家去做創新藥”，王廷春說。
盡管如此，創新藥利潤可觀，但研發投入大、周期長，並非所有企業都能承擔。王廷春認為，“改良新藥就是切實可行的選擇”。據介紹，改良型新藥是指在結構已知、已上市活性成分的物質基礎上，對結構、劑型、給藥途徑、適應癥者聯合用藥等進行優化，具有明顯臨床優勢的藥品。
2016年3月，中國國家藥品監督管理局頒布了新的化學藥品註冊分類。其中，改良型新藥首次被單列，並以2類新藥的全新面目出現。改良型新藥以成功率高、生命周期長、競爭壓力小等發展優勢吸引眾多藥企的目光。王廷春介紹，這種新藥的改良方式很多，例如減少每日服藥量、降低副作用等等。“投入的資金就只有創新藥的壹半，甚至五分之壹，對國內藥企而言是承受得起的，並且同樣有專利，這就更符合中國很多藥企的現狀”。但他坦言，創新藥研發仍是中國生物醫藥行業的未來之路。