1.藥物經濟學研究方法
藥物經濟學研究的方法主要有4種：最小成本分析（CMA）、成本效果分析（CEA）、成本效用分析（CUA）和成本效益分析（CBA）。
（1）最小成本分析（成本分析）。是成本效果分析的壹種特例，它是在臨床效果完全相同的情況下，比較何種藥物治療（包括其他醫療幹預方案）的成本最小。由於它要求藥物的臨床治療效果，包括療效、副作用、持續時間完全相同，所以應用範圍較局限。
（2）成本效果分析。成本效果分析是較為完備的綜合經濟評價形式之壹，主要比較健康效果差別和成本差別，其結果以單位健康效果增加所需成本值（即成本效果分析比值）表示。其特點是治療結果不用貨幣單位來表示，而采用臨床指標，如搶救病人數、延長的生命年、治愈率等。成本效果分析的比值通常采用兩種表示方法：
①成本與效果比值法。即每產生壹個效果所需的成本。
②增量成本與增量效果比值法。是指如果給予壹增量成本，是否能產生增量效果呢？成本效果分析雖然受到其效果單位的限制，不能進行不同臨床效果之間的比較，但其結果易於為臨床醫務人員和公眾接受，是藥物經濟學研究的常用手段。
（3）成本效用分析。是成本效果的發展，是在結合考慮用藥者意願、偏好和生活質量的基礎上，比較不同治療方案的經濟合理性。從某種程度上講，兩者均不用貨幣來衡量成本，並且測量結果也都采用臨床指標作為最終結果的衡量參數。所不同的是成本效果為壹種單純的生物指標（如延長壽命時間、增加體重量等）。相反成本效用分析中的結果卻與質量密切相關，註意到病人對生活質量的要求，采用效用函數變化而非健康結果變化。
（4）成本效益分析。是比較單個或多個藥物治療方案之間或其他幹預所耗費的成本和由此產生的結果值（效益）的壹種方法，它要求成本和效益均用貨幣來表示。
成本效益分析不僅具有直觀易懂的優點，還具有普遍性：既可以比較不同藥物對同壹疾病的治療效益，還可以進行不同疾病治療措施間的比較，甚至疾病治療與其他公***投資項目（例如公***教育投資）的比較，適用於全面的衛生以及公***投資決策。成本效益分析在衛生經濟學以及藥物經濟學研究上的應用遠遠少於成本效果分析。
藥物經濟學研究的4種方法的主要差別在於對用藥結果的不同測量上，每種方法各有其優缺點。
2.藥物經濟學實驗研究方法
常用的實驗設計方法有3種：前瞻性的隨機臨床試驗（RCT）、回顧性研究和實際臨床試驗（PCT）。
（1）前瞻性的隨機臨床試驗。以某個時間點為起點向前進行研究，將所有試驗對象（病人）隨機分配到實驗組和對照組。RCT的主要優點是可同時獲得經濟學資料、臨床資料（時效性好）和隨機設計確保沒有選擇性偏倚（可靠性強）；缺點是外部限制條件引起成本增加（如統壹的用藥方式和檢查），不能反映臨床真實使用情況，其次是費用昂貴。
（2）回顧性研究。分為對現有的RCT和非臨床試驗進行經濟分析兩種。前者的優點是：①與壹些前瞻性設計相比成本低；②病人的選擇偏倚小，可信度高；③臨床結果已知，經濟假設更強。缺點是有關數據（主要是經濟學數據）質量差和不能計算生活質量，效用和工作活動能力的喪失只能進行估計。如果不能進行前瞻性的經濟學研究時，該法是進行藥物經濟學分析的選擇。
（3）實際臨床試驗。與隨機臨床試驗的研究設計基本壹樣，不同的是它不要求對研究組和對照組作相同的檢查或采用其他相同的治療手段等，它允許臨床醫生根據自己的臨床經驗修改治療方案，如改變藥物的用藥量、用藥次數等，因而最能反映藥物在真實世界裏的成本效果，其優點也最多。在進行藥物經濟學研究時，只要經費許可，采用PCT。