如今，世界各地的研究人員都在討論如何利用幹細胞治療來攻克困擾醫學界的難題，如脊髓損傷、帕金森病、黃斑變性、糖尿病、癌癥、尿毒癥、血液系統疾病等等。幹細胞研究的巨大應用前景得到了世界各國的支持，許多國家大力發展幹細胞技術以占領該領域的制高點。
再生醫學已成為國際生物學和醫學界關註的焦點。隨著該領域競爭的日益激烈，全球幹細胞市場逐漸擴大，幹細胞技術逐漸成為衡量生命醫學發展水平的重要標誌。
當前臨床應用
2011，中國科學院啟動“幹細胞與再生醫學研究”戰略先導科技專項。幹細胞項目從幹細胞的重大理論突破、關鍵核心技術和臨床應用出發，重點攻關幹細胞調控、幹細胞治療核心機制、幹細胞應用體系等重大科學問題和關鍵技術，將幹細胞基礎理論研究與臨床轉化應用縱向連接，在幹細胞和再生醫學研發中發揮引領和示範作用。到目前為止，已經取得了許多階段性成果，如壹些器官損傷的修復、骨髓損傷的修復、神經組織的修復和壹些癌癥的治療，甚至在艾滋病、肺纖維化、嚴重肝病等“疑難雜癥”的治療上也取得了突破。
目前，細胞技術在臨床醫學中的應用有五種:細胞替代治療、系統重建、組織工程、基因治療和美容抗衰老。
細胞替代療法
近年來，基於幹細胞的細胞替代療法在疾病治療中的應用取得了壹定進展。在臨床和科學研究中，科學家已經成功地使用胚胎幹細胞、間充質幹細胞和神經幹細胞等幹細胞來修復卵巢早衰、帕金森病和糖尿病。目前，該領域已取得突破性進展。
系統重建
造血幹細胞和間充質幹細胞可用於重建機體的造血系統和免疫系統，可成為白血病、再生障礙性貧血等血液病和免疫系統缺陷疾病的常規治療手段。
組織工程學
組織工程是通過人工方法在體外創造(構建)壹塊組織，後來其範圍擴展到通過人工方法在體外構建器官。組織工程研究主要包括種子細胞、生物材料、構建組織器官的方法和技術、組織工程的臨床應用四個方面。目前，臨床上常見的組織修復方式有三種:自體組織移植、異體組織移植或應用人工替代物。將收集到的成體幹細胞在體外進行人工培養，形成壹些組織和器官，回輸體內替代人體的病變組織和器官。培養的組織和器官也可用作疾病模型和藥物檢測模型。
基因治療
基因治療是指將外源正常基因導入靶細胞，糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。它還包括基因改造等技術應用。作為基因治療的理想靶細胞，首先從患者體內分離出幹細胞，在體外進行基因修飾，將正常基因導入幹細胞；然後將轉化後的幹細胞輸註到患者體內，使正常基因在體內穩定表達，發揮預防和治療疾病的作用。
美容抗衰老
“成體幹細胞”肩負著補充組織細胞的功能。當細胞老化和死亡時，幹細胞自身會分化和更新以補充它們。但是，幹細胞的數量會隨著年齡的增長而逐漸減少。幹細胞的缺乏和老化是組織、器官甚至全身衰老的重要原因。幹細胞具有多向分化和修復的能力，可以不斷更新和替換體內老化的細胞，也可以促進細胞的不斷增殖，從而不斷為身體補充健康新鮮的細胞，使身體由內而外散發青春光彩。
幹細胞技術中的問題
雖然幹細胞技術取得了重大突破，但仍然面臨著許多影響幹細胞技術應用的問題。
01幹細胞的培養
幹細胞培養條件是幹細胞技術的基礎，幹細胞的常規培養需要極其苛刻的環境條件。盡管壹些研究人員報道了在沒有滋養層細胞和動物血清的情況下簡單高效地培養i PS細胞的方法，同時降低了移植過程中感染的風險，但簡化、完善和規範培養條件仍然是科學家面臨的壹大問題。
02道德問題
自1996克隆羊多莉誕生以來，關於胚胎幹細胞的研究在倫理、宗教、道德、法律等方面壹直存在爭議，嚴重阻礙了幹細胞技術在人類疾病治療中的發展。I PS細胞可以將成熟的體細胞誘導成具有分化潛能的幹細胞，使得幹細胞技術不再受制於es細胞所面臨的倫理問題。
03誘導分化的調控因素及機制
幹細胞誘導的調控因素及其調控機制尚不清楚。誘導某壹類組織或器官，必須了解各種細胞因子的作用機制和作用周期，否則可能獲得功能不完善的器官或組織。此外，幹細胞在損傷修復中的作用機制和分化方向的研究證據不足，心肌再生幹細胞治療的假陽性問題，以及c-kit陽性心肌幹細胞在心功能恢復中對心肌再生的貢獻所引起的爭議受到廣泛關註。
04定向感應
在體外或體內誘導幹細胞分化為組織特異性細胞或通過中胚層細胞狀態將體細胞轉化為其他細胞類型仍存在許多不確定性，特別是對於腎臟、心臟等具有復雜細胞譜系的組織和器官。幹細胞治療很難保證心臟祖細胞分化為有功能的心室肌細胞，也很難保證分化後的細胞能夠轉運並整合到患者的心室肌中，很難定向形成組織或器官。
05誘導腫瘤
國外有科學家發現，混合未分化細胞的移植在誘導神經細胞時可導致腫瘤，部分誘導細胞在移植過程中會表現出致瘤性。目前使用的誘導劑有Oct4、Sox2、Klf4和c-Myc，但也有壹些誘導劑，如c-Myc，能誘導幹細胞分化但顯著增加腫瘤發生的頻率，對人幹細胞可能具有致瘤性。
器官和組織老化的誘導
幹細胞誘導的組織或器官雖然在形態結構上是新的結構，但與其細胞核內遺傳物質的老化是同步的，患者細胞誘導的器官或組織不能保證正常功能。
07免疫排斥
幹細胞治療的瓶頸是移植後的免疫排斥。i PS細胞的產生被認為解決了ES細胞的免疫排斥問題，但也有報道稱i PS細胞誘導自身免疫反應。雖然免疫抑制劑可以用於抑制細胞或器官移植後的排斥反應，但長期使用免疫抑制劑具有很大的毒性和其他副作用。
隨著幹細胞科學的深入、幹細胞技術的快速發展和幹細胞監管法律法規的完善，幹細胞技術在幹細胞移植、新型幹細胞藥物、幹細胞組織和器官修復等諸多領域的應用將越來越廣泛，其適應癥將逐年增加，將成為解決臨床諸多未滿足需求的重要新生力量，為許多過去束手無策的疾病的治療帶來新的希望。