首先，臨床前研究
1，研發(壹般2-3年)
實驗室研究，尋找治療特定疾病的潛在新化合物。
A.藥物靶標的發現和確認
這是壹切工作的出發點，只有確定了目標，後續的壹切工作才能以此為基礎。
b、化合物的篩選與合成
根據靶標的空間結構，從虛擬化合物庫中篩選出壹系列匹配的分子結構來合成這些化合物，稱為先導化合物。
C.活性化合物的驗證和優化
並非所有的鉛化合物都能滿足要求。在這個階段，高活性低毒性的化合物需要通過體外細胞試驗進行驗證，根據構效關系進行結構優化。這些化合物被稱為候選藥物。
同時也有壹種情況，壹種化合物對靶標A沒有作用，但對其他靶標B和C可能有非常好的活性，暫時不列出。
2.臨床前實驗(壹般2-4年)
這壹階段的目的是評價藥物的藥理和毒理作用以及藥物的吸收、分布、代謝和排泄(ADME)。第二，生產工藝、質量控制和穩定性(CMC)的研究。
實驗的第壹部分需要在動物水平上進行，細胞實驗的結果有時與活體動物實驗的結果相差很大。這壹步的目的是確定藥物的有效性和安全性。第二部分需要在符合GMP要求的車間完成。
壹、藥理研究
包括藥效學、藥代動力學
b、毒理學研究
急性毒性、慢性毒性、生殖毒性、致癌、致畸和致突變條件。
c、制劑開發
有些化合物拿不出來，就往嘴裏倒。制劑開發是藥物應用的重要環節。比如有些藥物口服吸收差，需要開發成註射劑。有些藥物在胃酸中會失去活性，所以需要開發成腸溶制劑。
有些化合物溶解性差，也可以通過制劑部分解決。還有的需要局部給藥，需要通過制劑開發成氣霧劑、軟膏等。
二、臨床試驗批準研究新藥(IND)
三、臨床試驗(通常3-7年)
人體試驗分為三個階段:
I期臨床20-100例，正常人群，主要進行安全性評價。
II期臨床100-300名患者，主要進行療效評價。
III期300-5000例臨床病例，患者，擴大樣本量，進壹步評估。
因為I-III期臨床在整個藥物研發過程中非常重要，所以我們將重點放在這壹部分。
傳統上將新藥臨床研究分為I/II/III期，再將二期分為IIa和IIb(很大程度上是因為腫瘤藥物的研究)，然後出現0期研究的概念(很大程度上是因為腫瘤藥物的研發)。然後提出0/I期是早期臨床研究，IIa期是中期臨床研究，IIb、III期是晚期臨床研究。
事實上，我認為這種分類對我們設計臨床研究的人來說在兩個方面非常重要:
1，分期與研究目的有關，不同的目的可以分為不同的時期和階段。
2.不同時期、不同階段的臨床研究，往往對應著壹定的研究框架設計。
擴展數據:
藥物的III期臨床試驗:
藥物臨床試驗分為ⅰ、ⅱ、ⅲ、ⅳ期。三期臨床試驗是療效的確認階段。其目的是進壹步驗證藥物對具有靶適應癥患者的治療效果和安全性，評價獲益與風險的關系，最終為藥品註冊申請的審評提供充分的依據。
壹般來說，試驗應該是具有足夠樣本量的隨機盲對照試驗。只有當檢測結果具有統計學意義時，藥品監督管理部門才會批準該產品上市。III期臨床試驗的病例數應滿足統計學要求和最小病例數。三期臨床試驗的最小病例數(實驗組)為300例。
I期臨床試驗是初步的臨床藥理學和人體安全性評價試驗。觀察新藥在人體內的耐受性和藥代動力學，為制定給藥方案提供依據。
因為是第壹次在人體上進行藥物實驗，主要有兩個目的。壹是研究藥物在人體內的安全性和耐受性，考察藥物副作用與增加藥物劑量的關系。另壹類是考察藥物在人體內的藥代動力學性質，包括代謝物的鑒定和藥物在人體內的代謝途徑。
II期臨床試驗是療效的初步評價階段。其目的是初步評價藥物對有靶適應癥患者的治療效果和安全性，也為ⅲ期臨床試驗的設計和劑量方案的確定提供依據。這壹階段的研究設計可以根據具體的研究目的采取多種形式，包括隨機盲對照臨床試驗。
這項臨床研究側重於藥物的安全性和有效性。以安慰劑或上市藥品為對照藥品評價新藥療效，並在此過程中研究疾病的發生發展對藥物療效的影響；確定III期臨床試驗的劑量和方案；獲取更多關於藥物安全的信息。
三期臨床試驗是療效的確認階段。其目的是進壹步驗證藥物對具有靶適應癥患者的治療效果和安全性，評價獲益與風險的關系，最終為藥品註冊申請的審評提供充分的依據。壹般來說，試驗應該是具有足夠樣本量的隨機盲對照試驗。
這次試驗的樣本量比前兩次試驗大得多。更多的樣本量有助於獲得更豐富的藥物安全性和有效性信息，評估藥物的效益/風險，為產品獲準上市提供支持。
百度百科-三期臨床試驗