總生存期(OS)是指從隨機分組到因任何原因死亡的時間。(對於死亡前已失訪的受試者，通常以最後壹次隨訪時間作為死亡時間計算)，這是目前抗腫瘤藥物最可靠的評價指標，常作為首選終點。
優點:總體生存時間可以反映確切的臨床獲益，終點評價不會有偏差(因為研究過程可以充分評價，精確測量，死亡證明可以提供)。同時，具有臨床意義和統計學意義的OS的顯著延長通常可以支持新藥的批準。
缺點:需要較大樣本，隨訪時間長，後續治療會幹擾藥物療效的判定和非腫瘤死亡對結果的影響。
無進展生存期(PFS)是指從隨機分組到腫瘤進展或死亡的時間，目前被認為是預測OS臨床益處的替代指標。
優點:與總體生存時間相比，無進展生存時間不必等到死亡事件發生，所需樣本量小，隨訪時間縮短。與總生存期相比，無進展生存期的影響會更大(由於兩組治療相同，兩組無進展生存期的差異往往大於兩組總生存期的差異，這意味著需要更少的事件來檢驗差異，這意味著病例數大大減少。同時，PFS受非研究藥物治療的影響較小。(由於患者往往在藥物治療無效，即疾病進展後才開始考慮換藥，PFS的測量往往是在患者換藥之前，這使得PFS不太容易受到像總生存期這樣的非研究藥物治療的影響。)
缺點:PFS在不同的研究中可能有不同的定義，其測量沒有OS準確。(因為PFS的測量主要依賴於壹些放射學檢查，所以患者在放射學檢查期間取得了進展，並且其進展日期是放射學檢查的當天。其實很有可能患者早在這個放射學檢查之前就已經有了進展，只是沒有被放射學檢查確診，尤其是在放射學檢查間隔時間較長的情況下。同時不可避免地存在主觀偏倚，頻繁的放射學檢查對腫瘤和非腫瘤死亡的影響不壹定能轉化為生存獲益。
無病生存期(DFS)是指受試者從隨機分組到腫瘤復發或因任何原因死亡的時間，常作為根治性手術或放療後輔助治療的主要療效指標。常作為抗腫瘤藥物III期臨床試驗的主要終點。
優點:和PFS壹樣，DFS需要的樣本較少，縮短了隨訪時間。
缺點:其終點難以記錄，非腫瘤死亡可能會幹擾DFS的判斷，因此容易受到影響而導致偏倚，尤其是在開放研究中。不同的研究可能對DFS有不同的定義。
Time to Progression)是指從隨機分組開始到腫瘤客觀進展的時間，是抗腫瘤ⅱ期臨床試驗的主要觀察和評價指標。(由於腫瘤二期臨床試驗時間短，隨訪數據有時不足以總結和評價總生存期。)
優點:疾病進展時間所需樣本量小，隨訪時間縮短。當導致死亡的非腫瘤原因多於腫瘤原因時，它可以是壹個合適的指標。
缺點:受數據缺失、評價偏頗、不同研究定義不同等因素影響。
治療失敗時間(TTF)定義為從隨機分組到治療失敗或退出試驗的時間。退出試驗的原因可以是患者要求、疾病進展等。與PFS相比，TTF包含全因治療失敗、綜合藥物有效性和安全性特征，雖然包含死亡，但停藥判斷可能受到主觀影響。這兩個終點的分析通常被認為是敏感性分析，不能作為結論性研究結論的主要證據，但可以用來支持主要終點的結果。
客觀緩解率(ORR)是指腫瘤體積縮小到預定值並能維持最低時限(主要針對實體瘤)的患者比例。根據腫瘤縮小的程度，可分為完全緩解(CR)和部分緩解(PR)，是II期臨床試驗的主要療效評價指標。
優點:客觀緩解率可用於評估早期和小樣本研究，同時為藥物的生物活性提供初步證據，為進壹步的III期實驗提供可信證據。ORR通常是基於客觀、定量的評價，更適合於豐富的人群試驗，將療效歸因於藥物，排除疾病的自然過程。
缺點:不能直接評價臨床獲益和綜合評價藥物活性，還受頻繁成像或其他評價的影響。
患者報告結果(PRO):這是直接來自患者的關於其癥狀、健康相關生活質量、治療依從性和治療滿意度的報告。
優點:能反映患者臨床受益的直接感受。
缺點:量表的信度、效度和反應度不同，評價偏倚和PRO測量缺失數據的影響，因此在FDA和CDE的指南中不作為常用抗腫瘤藥物臨床試驗審批的主要終點，可以作為輔助指標支持主要結果。因為癥狀和生活質量是主觀的，建議設置盲性以減少偏倚。
此外，最小殘留病(MRD)等新終點支持急性淋巴細胞白血病的加速批準，無轉移生存期(MFS)支持非轉移性去勢抵抗性前列腺癌(nmCRPC)的傳統批準。生物標誌物也可以用作復合終點之壹。