(3)造血藥物:適用於RA、血細胞減少的RARS和原始細胞比例低的RAEB型，即低危中危-1型的IPSS患者。但這些藥物的有效率並不高，大多在20%左右或以下。
1.雄激素:雄激素進入人體，在還原酶的作用下生成5α和5β兩種二氫睪酮。5α睪酮可刺激腎臟促紅細胞生成素(EPO)的分泌，5β睪酮可促進靜息造血幹細胞分化至對EPO有反應的階段。同時，睪酮增強造血細胞對EPO的反應性，促進骨髓造血。常用以下兩種劑量:1)康力龍:化學結構為17β羥基-17α甲基雄烯吡唑，劑量為6-μg/天。療程為3-12個月。有效率為20%。副作用:肝功能損害，血清轉氨酶升高。但停藥後大部分恢復正常。女性患者可有男性化和閉經。2)達那唑:是壹種合成雄激素，具有免疫抑制作用。劑量為600-800毫克/天，療程為3-6個月。有效率低於康力龍，但對康力龍無效的少數人可能有效。副作用和康力龍差不多。
2.腎上腺皮質激素:刺激造血的機制目前尚不明確，可能與皮質激素增加機體代謝率，促進EPO分泌，抑制對造血有害的自身免疫機制有關。常用藥物如下:1)潑尼松:劑量為1mg/kg/天，療程3個月以上，有效率低於10%。對少數病人有效。副作用:長期使用腎上腺皮質激素會進壹步降低MDS患者的免疫力，容易並發感染。此外，激素可誘發糖尿病、潰瘍出血和水鈉瀦留。
(4)造血生長因子:造血生長因子可通過以下三種作用對MDS患者產生治療作用。(1)刺激骨髓中剩余正常祖細胞的增殖和分化。(2)誘導MDS克隆分化。(3)促進強化療患者造血功能的恢復。適用於各類MDS患者，目前臨床常用的造血生長因子有四種:
1，促紅細胞生成素(EPO):劑量為50-300μg/kg/天。皮下註射，隔日壹次，療程3 ~ 12個月。有效率為20-25%。對於輕度貧血的RA和RARS患者，血漿EPO水平較低，最好用造血細胞體外培養CFU-E和BFU-E。EPO無明顯副作用，但療程長，有效率低，停藥後療效消失快，價格高是其主要劣勢。
2.粒細胞集落刺激因子(GM，G-CSF):劑量為60-200μg/M2d-1，療程視病情而定，壹般2-8周。功效:可增加大多數MDS患者的中性粒細胞，降低感染率。但體外實驗證明，G和GM-CSF能促進少數RAEB和RAEB-T型患者骨髓中白血病克隆的增殖。因此，對於原始細胞比例較高的RAEB和RAEB-T患者應慎用。副作用:用藥後可能出現肌肉和關節疼痛和發熱。個別GM-CSF患者可能有毛細血管滲漏綜合征。
3.白細胞介素-3 (IL-3): IL-3能刺激多能幹細胞增殖，不同程度地刺激各系祖細胞增殖，不同程度地增加紅細胞和粒細胞數量。劑量:50-200μg/M2d-1，療程2-8周。功效:可升高大部分MDS患者的粒細胞，但升高程度低於GM和G-CSF，但可升高1/4患者的血小板。因此，它常用於血小板減少明顯的MDS患者。副作用:發熱，肌肉關節痛明顯。
4.血小板生成素(TPO):正在進行二期臨床試驗，劑量為100μ/天。副作用:發熱、肌肉關節痛等。
(5)分化誘導劑:其作用機制是刺激MDS異常造血克隆轉化為正常克隆，促進各期未成熟細胞由異常克隆進壹步分化為成熟細胞。適用於所有類型的MDS患者，以下是常用的:
1，維生素A衍生物:包括順式或反式維甲酸，劑量為20 ~ 8mg/天，療程為1-3個月，有效率為10% ~ 15%。副作用:皮膚角化過度、嘴唇皸裂、頭痛、關節肌肉疼痛、轉氨酶升高等。
2.維生素D衍生物:維生素D3被吸收到體內後，在肝、腎中羥基化形成活性的1，25二羥基維生素D3，能抑制白血病細胞的增殖，促進其分化。劑量:2.5 ~ 15μg/天，2 ~ 6個月為壹個療程，極少有人有效。副作用:高鈣血癥，停藥後可恢復。
3.砷:砷能促進急性早幼粒細胞白血病的分化和雕亡。嘗試MDS。似乎對少數人有效。
4.幹擾素:抑制MDS患者白血病克隆的增殖並促進其分化。臨床常用的幹擾素α γ有兩種。劑量:IVFα:300萬U皮下QOD，療程3個月以上，INFV:100 ~ 300萬μ皮下QD，療程3個月以上。功效:INFα功效差，只有少數人有效。INFγ是壹種免疫幹擾素，能刺激造血因子的分泌，增強造血祖細胞對MDS和INFγ中生長因子的反應(除直接作用於白血病克隆外)。結合日本、歐洲、北京協和醫院三組70例MDS患者，使用INFγ總有效率為40%，是目前有效率相對較高的促分化藥物。
5.5-氮雜胞嘧啶核苷通過抑制DNA甲基化誘導白血病細胞分化。美國(CALGB)治療191 MDS，5-Aza75mg/m2/d，d1-7每日1次。與對照組相比，血液學有效率為66%至7%。轉為白血病或死亡的時間為12個月的22對。
6.氨磷汀:壹種磷酸化的有機硫醇，其代謝產物具有抗氧化和細胞保護作用，能促進骨髓造血前體細胞的生長。據報道，15/18例血液學指標改善，43%的Plt增加，78%的中性粒細胞增加，33%的輸血減少。蘇格蘭報告12例無效。
(6)免疫抑制劑:抗胸腺細胞球蛋白(ATG)和環孢素A可通過抑制T8細胞調節MDS的免疫反應，促進MDS造血細胞的生長。
㈦低風險MDS的治療計劃
1，順式維甲酸(RA)+VitE+EPO(美國費城):RA100mg/M2/d，VitE800mg/d，EPO 150μ/kg/d或300μ/Kg，每周三次。療程為6個月。23例中，完全緩解2例，部分緩解6例，總有效率為34%。
2.GM-CSF+EPO(意大利，Auroma合作組):EPO150U/Kg，300U/Kg每周三次，GM-CSF1μg/Kg/d逐漸增加，使中位顆粒小於等於正常的2倍。療程3個月，9/26例(34.6%)。
3.RA+IFNα+G-CSF(德國法蘭克福集團):RA25mg/M2/d，第6、3、5、7、9個月使用，165438+10個月。幹擾素α65438+50萬，BiW，壹年。G-CSF100-480μg，中位劑量維持在1.5×109/L，1年，6/17例(35%)有效。
4.康力龍+小劑量Ra碳酸鋰(北京謝赫):康力龍2-8mg/d，RA10mg/d，碳酸鋰0.25g/d，療程6個月以上。7/16有效(CR2，PR1，MR3)，總有效率37.5%。
5.免疫治療:1)ATG(美國NIH)，40mg/kg/d，4天，11/25(44%)血液學改善。2)CSA(捷克布拉格)，有效率60 ~ 80%。
(8)化療:
1，小劑量化療，常采用小劑量ARA-C10 ~ 20mg/m2/d，壹天14，或三尖杉1mg/d，壹天10-14。NCI隨機使用小劑量阿糖胞苷和支持療法，認為CR率低於20%，並不比支持療法好，並予以否認。
2.AML治療的標準方案:近年來得到了國內外壹些醫生的高度評價。對於高危MDS，完全緩解率為45 ~ 79%。常用的方案有:
1)DA+G-CSF(新西蘭):DNR 30mg/m2/dDL-3，ARA-C200 mg/m2/d持續輸註，D1-7，G-CSF和-G-CSF(G-CSF)從化療前壹天開始使用至中顆粒。65例MDS的Cr率為63%，+G-CSF和-G-CSF組的CR率為73%至52%，2年生存期為29%至16%，中性粒細胞減少期為23天至30天。
2)新藥應用:羥基喜樹堿，MDS華潤28%。NCI推薦Ara-C+羥基喜樹堿去甲柔紅黴素用於MDS IPSS的中高危人群。尤其是用於在移植前誘導CR。但美國德克薩斯大學認為，不能延長患者的存活時間。
(9)骨髓移植
1、異基因骨髓移植:治愈MDS的唯壹途徑:美國西雅圖:IPSS分類的251例，平均年齡38歲，發病存活率40%，復發率18%。高齡、病程長、HLA不匹配、男性、無復發的MDS患者死亡率明顯增加。病程長、形態學和遺傳學不良的患者復發率高。低+中-1組IPSS的5年生存率為60%，中-2組為36%。高危人群28。但是，老年人很少能使用同種異體骨髓移植。
2.自體幹細胞移植:歐洲移植組79例MDS/白血病可試用於65歲以下人群。首次CR後自體骨髓移植，2年生存率39%，無病生存率34%，復發率64%。約1/4患者可存活2年以上。復發的關鍵是惡性克隆不能切除。