靶向治療是壹種在細胞和分子水平上的治療，針對已經明確的致癌位點(這個位點可以是腫瘤細胞中的蛋白質分子，也可以是基因片段)。
可以設計相應的治療藥物。藥物進入體內後，會特異性選擇致癌部位結合作用，使腫瘤細胞特異性死亡，而不影響腫瘤周圍的正常組織細胞。因此，分子靶向治療也被稱為“生物導彈”。
除常規手術、放療、化療、生物治療和中醫藥治療外，還可根據腫瘤在器官、組織和分子水平的不同靶點，采用不同的靶向治療技術進行靶向治療。局部病竈靶點可通過局部靶向消融、靶向放療、植入靶點的放射性粒子內照射、高能聚焦超聲、血管內介入治療和局部藥物註射等方法進行治療。分子靶向治療的靶點是腫瘤細胞的惡性表型分子，作用於促進腫瘤生長存活、血管生成和細胞周期調控的特定細胞受體和信號轉導通道，從而達到抑制腫瘤細胞生長或促進細胞雕亡的抗腫瘤作用。與傳統的細胞毒化療不同，腫瘤分子靶向治療具有特異的抗腫瘤作用，且毒性明顯降低，開辟了腫瘤化療的新領域。
隨著社會和科技的發展，腫瘤治療的理念正在發生根本性的變化，即從經驗科學到循證醫學，從細胞攻擊模式到靶向治療模式。利用靶向技術將藥物精確輸送到腫瘤區域的靶向治療和利用腫瘤特異性信號轉導或特定代謝途徑進行控制的靶向治療是腫瘤研究的熱點。
根據靶向位點的不同，腫瘤靶向治療可分為兩大類，即腫瘤細胞靶向治療和腫瘤血管靶向治療。腫瘤細胞靶向治療以腫瘤細胞表面的特異性抗原或受體為靶點，腫瘤血管靶向治療以腫瘤區域新生毛細血管內皮細胞表面的特異性抗原或受體為靶點。雖然針對腫瘤細胞的單克隆抗體的靶向特性在壹定程度上提高了在腫瘤局部組織中的濃度，但由於這些大分子仍需穿過血管內皮細胞屏障才能到達腫瘤細胞的靶區，因此過程相對較慢。而血管靶向藥物有很大的優勢，給藥後能在靶部位快速高濃度蓄積。